“老药新用”:研究发现布美他尼可用于治疗低龄自闭症患儿

2021-03-23 13:32 分类:公司新闻 来源:

儿科临床广泛运用的“老药”利尿剂——布美他尼,开发出了“新技能”:或可改进自闭症患者的交际妨碍和感感觉妨碍,为低龄自闭症患儿的医治增加期望。

近来,上海交通大学医学院隶属新华医院李斐教授领衔的团队,和复旦大学类脑智能科学与技能研讨院冯建峰教授、罗强副研讨员团队,英国剑桥大学Barbara J Sahakian教授团队等协作,在Science Bulletin杂志上在线宣布最新研讨成果:将布美他尼“老药新用”,可有用干涉小年纪自闭症患儿。这一研讨成果有望添补自闭症药物医治范畴的空白。

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Science Bulletin杂志发布该研讨成果截图

自闭症是一种严峻的神经发育妨碍性疾病,通常在3岁前起病,常导致毕生残疾。统计数据显现,自闭症正影响着全球约1%的人口。现在自闭症的医治以对症的行为干涉为主,尚无针对其中心症状的药物干涉计划。并且在许多国家,自闭症行为干涉的普及性极低,即便在欧洲发达国家,也有约20%的自闭症患儿在确诊一年后才干取得恢复资源。因而,能够改进自闭症患者中心症状的药物亟待开发,特别是小年纪自闭症患儿,大脑神经元仍处于高可塑状况,药物干涉医治的机遇少纵即逝。

“布美他尼是一种在儿科临床广泛运用的利尿剂,价格便宜、药性温文、副效果小。”李斐教授说,将布美他尼应用于自闭症患者是根据一种假定:布美他尼能够调理中枢神经系统的氯离子稳态,然后恢复自闭症相关的脑功用。但既往临床试验样本量小、年纪跨度大、缺少安慰剂对照,对小年纪自闭症患者的安全性和有用性尚不清晰。

李斐教授团队与协作者们的研讨采用了一种新式神经印象技能——磁共振波谱技能,可无创监测自闭症儿童服药前后大脑神经递质的浓度改动。根据道德审阅同意下高循证的随机双盲安慰剂平行对照,研讨发现,通过3个月的布美他尼干涉,3-6岁自闭症患儿的交际交流妨碍、感感觉妨碍等中心症状有显着改进,用药安全有用。此项研讨是现在国际上单站点最大样本量的临床试验,样本中71%为重度自闭症患儿、且无法取得恢复资源。

李斐着重,研讨也发现,因为自闭症或许存在病因异质性,不同自闭症患者对布美他尼医治效果存在不同。往后团队将深入研讨,一方面将结果在严厉规划的多中心大样本临床研讨中加以验证,另一方面还需要归纳考虑自闭症病因、病理机制等,找寻适用布美他尼的生物标志物,从而清晰布美他尼的最佳适用人群。此外,低龄儿童的药物运用需要在仔细检查和评价今后,在医师辅导和监测下运用。

“因为恢复资源严峻匮乏,致使很多确诊自闭症儿童无法及时取得恢复干涉时机。布美他尼的发现有望补偿缺乏,为自闭症儿童,特别是暂时无法取得恢复资源的患儿,供给了新式干涉计划。”加拿大皇家院士和加拿大皇家健康学院院士、英属哥伦比亚大学教授Anthony G.Phillips指出,李斐教授及协作者的研讨提示了布美他尼对自闭症的正向医治效果,在“老药新用”的成功事例名单中加上了布美他尼。该研讨还有利于清晰药物效果机制以及特定脑疾病的神经病理根底,为后期其他自闭症相关药物的临床前研讨供给根底。

据了解,最新的药物研制趋势之一是将已被证明临床安全的老药用于新的适应症。“老药新用”的研制途径,可更迅速地为各种杂乱疾病供给安全有用的解决计划。

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布美他尼“老药”新用。图片均由新华医院供给